KI in der Wirkstoffsuche: Eine Shortlist ist kein Medikament

Ein Modell durchsucht zig Millionen Kandidatenmoleküle in der Zeit, die ein Labor für die Prüfung weniger Dutzend bräuchte, und liefert eine Shortlist synthesewürdiger Verbindungen zurück. Dieses Bild trägt einen aktuellen Beitrag von BBC Future zu der Frage, ob künstliche Intelligenz die Krankheiten behandeln kann, an denen die Medizin bislang scheitert. Es ist ein wirklich beeindruckendes Bild. Es ist, genau gelesen, zugleich das Bild eines einzigen Schritts in einem sehr langen Prozess — und der Abstand zwischen diesem Schritt und einem zugelassenen Medikament ist der ganze Punkt.

Es handelt sich um Journalismus, nicht um eine Studie, und so ist er zu würdigen. Der Beitrag ist eine klare, faire Übersicht: Er versammelt drei der überzeugendsten gegenwärtigen Geschichten — neue Antibiotika, die Parkinson-Krankheit und die Umwidmung zugelassener Medikamente — und lässt forschende Fachleute zu Wort kommen. Die zugrunde liegende Arbeit steht überwiegend auf der präklinischen und früh-translationalen Stufe: vielversprechende Kandidaten und Verfahren, keine abgeschlossenen Studien. Beides zugleich im Blick zu behalten — die Berichterstattung und die Evidenz darunter — verlangt eine sorgfältige Lesart.

Drei Geschichten, eine gemeinsame Form

Der Antibiotika-Strang ist der konkreteste. Resistente Infektionen töten bereits über eine Million Menschen pro Jahr, und Prognosen lassen diese Zahl bis zur Jahrhundertmitte um ein Mehrfaches steigen, während nur etwa ein Dutzend wirklich neuer Antibiotika in den Jahren 2017 bis 2022 zur Zulassung kam. In diese Lücke hat die Gruppe von James Collins am Massachusetts Institute of Technology maschinelles Lernen eingesetzt, um mehr als 45 Millionen chemische Strukturen nach Verbindungen gegen resistente Bakterien zu durchsuchen — eine Suche, die nach Collins nun Tage oder Stunden statt Jahre dauert. Das Ergebnis ist real. Es ist zugleich eine Shortlist, die ins Labor eintritt, kein Medikament, das es verlässt.

Die Parkinson-Krankheit ist die schwierigste der drei, und der Beitrag ist darüber ehrlich. Das Leiden wurde 1817 erstmals beschrieben; mehr als zwei Jahrhunderte später gibt es noch keine zugelassene Behandlung, die seinen Verlauf verlangsamt, weil die zugrunde liegende Biologie nicht geklärt ist. An der University of Cambridge sucht die Gruppe von Michele Vendruscolo mit maschinellem Lernen nach Molekülen, die Proteine stabilisieren, bevor sie zu den krankheitstypischen Klumpen fehlfalten. Die Proteine in dieser Form durch Bindung zu stabilisieren, hieße, so sein Anspruch, Parkinson zu verhindern — was besser wäre, als es zu heilen. Der Anspruch ist bemerkenswert; die Arbeit ist früh. Man kann nicht zuverlässig behandeln, was man noch nicht verstanden hat.

Die Umwidmung von Medikamenten hat die unmittelbarste klinische Relevanz, und einen eindrücklichen Ursprung. David Fajgenbaum, Arzt an der University of Pennsylvania, identifizierte durch systematisches Studium seiner eigenen seltenen Erkrankung — der Castleman-Krankheit — ein bereits zugelassenes Transplantationsmedikament, Sirolimus, das ihn seit mehr als einem Jahrzehnt in Remission hält. Die von ihm mitgegründete gemeinnützige Organisation Every Cure setzt maschinelles Lernen ein, um Tausende zugelassener Medikamente gegen Tausende von Erkrankungen abzugleichen und Kombinationen zu finden, die niemand geprüft hat. Weil die Medikamente bereits zugelassen und ihre Sicherheitsprofile bekannt sind, ist dies der Weg, auf dem die Geschwindigkeit der KI am ehesten und am schnellsten bei Patient:innen ankommt.

Wo die Beschleunigung real ist — und wo sie endet

Streicht man die Einzelfälle, zeigt sich in allen dreien dieselbe Struktur. KI ist schnell am Anfang der Pipeline: beim Durchsuchen riesiger molekularer Räume, beim Vorschlagen von Bindungskandidaten, beim Erzeugen von Umwidmungshypothesen. Am Ende ist sie im Wesentlichen abwesend: bei präklinischer Sicherheit und Toxikologie, bei den Phasen I, II und III, bei der regulatorischen Prüfung. Diese Stufen dauern Jahre und kosten Hunderte von Millionen — und zwar unabhängig davon, wie der Kandidat gefunden wurde. KI verkürzt die Zeit bis zum vielversprechenden Molekül. Sie verkürzt nicht die Zeit vom vielversprechenden Molekül zum zugelassenen Medikament.

Es lohnt sich, eine leisere Warnung zu benennen. Ein Modell, das vorhersagt, welche Verbindungen an ein Ziel binden oder welches vorhandene Medikament zu einer neuen Erkrankung passen könnte, erzeugt Hypothesen — geordnete Vermutungen, keine Befunde. Ihr Wert verwirklicht sich erst, wenn ein Laborversuch oder eine Studie sie bestätigt, und die meisten werden diese Prüfung nicht überstehen. Das ist kein Mangel der Methode; so hat frühe Wirkstoffforschung immer ausgesehen. Das Risiko liegt in der Wiedergabe: eine Shortlist, die als Durchbruch beschrieben wird, ein präklinischer Kandidat, der als Heilung beschrieben wird.

Deshalb verdienen die Zahlen einen zweiten Blick. Über den Beitrag und seine zahlreichen Nachdrucke hinweg schwanken die Eckwerte — die Größe der durchsuchten Bibliothek, die Zahl der Resistenz zugeschriebenen Todesfälle und ihre Projektion auf 2050, die Zahl der zuletzt zugelassenen Antibiotika, der genaue Umfang der Umwidmungsarbeit erscheinen in mehr als einer Fassung. Nichts davon untergräbt die Berichterstattung, und die Richtung jeder Zahl stimmt. Aber wer als Ärzt:in für Entscheidungen liest und nicht zur Beruhigung, sollte die einzelnen Zahlen als zu prüfende Behauptungen gegen die Primärquellen behandeln, nicht als gesicherte Fakten.

Warum das hier zählt

Für europäische Gesundheitssysteme ist die nüchterne Lesart die nützliche. Der glaubwürdigste kurzfristige Beitrag der KI zur Arzneimitteltherapie ist keine Welle neuer Heilmittel, sondern ein schnellerer, günstigerer Weg, gut begründete Kandidaten und Umwidmungshypothesen zu erzeugen — am wertvollsten genau dort, wo das hintere Ende ohnehin kürzer ist, etwa bei zugelassenen Medikamenten mit bekanntem Sicherheitsprofil. Der Engpass ist nicht die Idee; es ist die Evidenz. Studien müssen weiterhin durchgeführt, Zulassungsbehörden weiterhin überzeugt werden, und die Disziplin, die aus einem plausiblen Molekül ein sicheres Medikament macht, ist der Teil, den noch kein Modell zu überspringen gelernt hat. Das ehrliche Versprechen ist Beschleunigung am Anfang des Weges, keine Abkürzung an sein Ende.

Quelle: „Can AI cure the incurable?", BBC Future, März 2026. Es handelt sich um einen journalistischen Beitrag, der Primärforschung übersichtlich darstellt, nicht um eine Studie; die beschriebene Arbeit steht weitgehend auf der präklinischen und früh-translationalen Stufe, und mehrere der genannten Eckwerte unterscheiden sich zwischen Original und Nachdrucken und sollten vor jeder Verwendung gegen die Primärquellen geprüft werden.